德國殷格翰，2021 年 10 月 19 日--勃林格殷格翰、IP 集團、英國囊性纖維化基因治療聯(lián)盟 (GTC，由倫敦帝國理工學(xué)院、牛津大學(xué)和愛丁堡大學(xué)的研究人員組成) 和牛津生物醫(yī)藥公司 (OXB)，今日宣布勃林格殷格翰已行使合作伙伴的知識產(chǎn)權(quán)和專有技術(shù)的選擇權(quán)，以推進并進一步加速為囊性纖維化患者開發(fā)的潛在的新治療方案。在該合作伙伴關(guān)系中，IP集團代表 GTC 的三所大學(xué)授予勃林格殷格翰全球獨家權(quán)利，以開發(fā)、制造、注冊和商業(yè)化這種基于慢病毒載體的基因療法，用于治療囊性纖維化。此外，GTC 還在臨床前研究和臨床基因治療開發(fā)方面貢獻其專業(yè)知識。勃林格殷格翰在呼吸系統(tǒng)疾病的新型突破性療法的開發(fā)方面擁有領(lǐng)先的能力，而OXB則將其基于慢病毒載體療法制造方面的領(lǐng)先能力與勃林格殷格翰公司的專業(yè)能力相結(jié)合。

? ? ? 囊性纖維化是一種罕見的、進行性的、危及生命的疾病，可導(dǎo)致嚴(yán)重的肺部功能障礙和持續(xù)感染，影響全球 70,000 人。它是由 CFTR 基因突變導(dǎo)致的蛋白質(zhì)缺陷或缺失引起的。學(xué)術(shù)機構(gòu)、生命科學(xué)投資者、制藥公司和生物技術(shù)公司之間的這一創(chuàng)新開發(fā)伙伴關(guān)系專注于推進BI 3720931（一種新型復(fù)制缺陷慢病毒載體）吸入制劑的開發(fā)，該載體能選擇性地將健康CFTR基因引入相關(guān)靶細胞。

? ? ? GTC 協(xié)調(diào)員 Eric Alton 教授表示：“我們開發(fā)的新型肺部靶向技術(shù)在臨床前模型中表現(xiàn)出很高的基因轉(zhuǎn)移效率，并提供了重復(fù)給藥以保持治療效果的可能性，這是其他基于病毒的基因療法可能無法提供的。我們的新療法有可能在所有囊性纖維化患者中改善 CFTR 功能和疾病，不受 2,000 多種不同的已知基因突變的影響。其目標(biāo)患者是那些不適合 CFTR 調(diào)節(jié)劑的患者。經(jīng)過 21 年的專注努力，GTC 很高興能夠達到這一里程碑。我們非常感謝我們優(yōu)秀的團隊和那些在很多方面支持我們的囊性纖維化患者，包括參加多次臨床試驗。我們要感謝我們過去和現(xiàn)在的基金贊助者，包括健康創(chuàng)新挑戰(zhàn)基金（健康創(chuàng)新挑戰(zhàn)基金是維康信托基金會和衛(wèi)生部并行建立的一項融資合作）和 Just Gene Therapy，以及囊性纖維化信托、國家健康研究所和醫(yī)學(xué)研究委員會。”

? ? ? 勃林格殷格翰公司高級副總裁、全球發(fā)現(xiàn)研究負(fù)責(zé)人Clive R. Wood 博士表示：“自 2018 年以來，勃林格殷格翰贊助了 GTC 和 OXB 的研發(fā)活動。在這個潛在的革命性項目中與我們的合作伙伴取得的共同成功使我們相信，我們現(xiàn)在可以進一步加快這種高度創(chuàng)新的治療方法。憑借我們在呼吸疾病療法領(lǐng)域的發(fā)現(xiàn)和開發(fā)方面的領(lǐng)先地位，結(jié)合我們合作伙伴在基因療法和生產(chǎn)制造上的專業(yè)知識，我們的目標(biāo)是為囊性纖維化患者帶來下一個突破，他們迫切需更好的治療選擇?！?/p>

? ? ? Oxford Biomedica 首席執(zhí)行官 John Dawson 表示：“自 2018 年以來，我們很高興與勃林格殷格翰、IP 集團和 GTC開展 合作。在目前為止取得的巨大進步的基礎(chǔ)上，我們很高興全球領(lǐng)先的呼吸疾病制藥公司之一，勃林格殷格翰選擇行使選擇權(quán)，許可 OXB 慢病毒載體制造技術(shù)以生產(chǎn)GTC 開發(fā)的這種高度創(chuàng)新的吸入性囊性纖維化基因治療配方。該合作伙伴關(guān)系對我們公司實現(xiàn)為患者提供改變生活的基因療法這一使命至關(guān)重要，并有可能為全球許多囊性纖維化患者提供新的治療選擇。”

? ? ? 根據(jù)與勃林格殷格翰最初于 2018 年 8 月公布的期權(quán)和許可協(xié)議條款，勃林格殷格翰將代表 GTC 向 IP 集團支付選擇權(quán)行使費、近期的、開發(fā)成功、注冊和銷售里程碑付款，以及基于凈銷售額的特許權(quán)使用費。 OXB 將獲得350 萬英鎊的期權(quán)行權(quán)費，并有權(quán)在實現(xiàn)各種開發(fā)、注冊和銷售里程碑后獲得總計高達 2750 萬英鎊的付款，此外還將獲得基于CF基因治療產(chǎn)品凈銷售額的分層低個位數(shù)特許權(quán)使用費。

? ? ? 囊性纖維化信托基金首席執(zhí)行官David Ramsden說：“勃林格殷格翰致力于囊性纖維化患者基因治療療法開發(fā)的下一階段，這是一個好消息。 這是重要的一步，因為它為整個囊性纖維化領(lǐng)域帶來了希望，尤其是那些無法從現(xiàn)有藥物中獲益的人。所有幫助我們以長期投資于英國囊性纖維化基因治療聯(lián)盟的人都應(yīng)該為他們所取得的成就感到自豪?！?/p>

關(guān)于勃林格殷格翰

? ? ? 勃林格殷格翰致力于研究突破性療法，旨在改善人類和動物的健康。作為一家研發(fā)驅(qū)動的全球領(lǐng)先生物制藥企業(yè)，公司在醫(yī)療需求高度未得到滿足的領(lǐng)域通過創(chuàng)新展現(xiàn)價值。自1885年成立以來，勃林格殷格翰始終是一家獨立的家族企業(yè)，從長遠來看這一點將不會改變。在人用藥品、動物保健和生物制藥合同生產(chǎn)三大業(yè)務(wù)領(lǐng)域，全球有約5.2萬名員工服務(wù)逾130個地區(qū)。更多詳情，請訪問：www.boehringer-ingelheim.com

關(guān)于英國囊性纖維化基因治療聯(lián)盟

? ? ? 英國囊性纖維化基因治療聯(lián)盟 (GTC) 由來自倫敦帝國理工學(xué)院以及牛津大學(xué)和愛丁堡大學(xué)的研究人員組成。 2001年，三方?jīng)Q定攜手分享經(jīng)驗、共同出資，旨在實現(xiàn)將基因療法為囊性纖維化患者臨床所用這一共同的目標(biāo)。GTC已進行了六項非病毒I期/IIa期的概念驗證（POC）研究以及首個IIb期囊性纖維化基因治療試驗，這一試驗達到了其主要結(jié)果。同時，他們還研發(fā)了新型的慢病毒載體，這是當(dāng)前三方協(xié)議的主體。

更多細節(jié)請登入?www.respiratorygenetherapy.org.uk。

健康創(chuàng)新挑戰(zhàn)基金

? ? ? 健康創(chuàng)新挑戰(zhàn)基金是維康信托基金會和衛(wèi)生部并行建立的一項融資合作，旨在激勵創(chuàng)新醫(yī)療產(chǎn)品、技術(shù)和干預(yù)措施的產(chǎn)生，促進其發(fā)展，讓NHS（國民醫(yī)療體系）內(nèi)外的患者均能受益。

關(guān)于牛津生物醫(yī)學(xué)公司

? ? ? 牛津生物醫(yī)藥公司（倫敦證券交易所：OXB）是一家全球領(lǐng)先的基因和細胞治療集團，公司致力于為重大疾病研發(fā)治療手段，改善患者生活。牛津生物醫(yī)藥公司及其子公司（統(tǒng)稱為“集團”）建立了一個領(lǐng)域內(nèi)領(lǐng)先的慢病毒載體傳送平臺（LentiVector^?），集團利用這一平臺以獨立或外部合作的方式研發(fā)體內(nèi)和體外產(chǎn)品。公司已在腫瘤、中樞神經(jīng)系統(tǒng)和肝臟疾病領(lǐng)域建立了一整套極具價值的基因和細胞治療候選產(chǎn)品組合，并開啟了包括與諾華、百時美施貴寶、Sio Gene Therapies、Orchard Therapeutics、Santen和Beam Therapeutics在內(nèi)的多項合作伙伴關(guān)系。通過這些合作，集團對其他潛在基因和細胞治療產(chǎn)品也產(chǎn)生了長期經(jīng)濟利益。此外，該集團已與阿斯利康公司簽訂了為期3年的主要供應(yīng)和開發(fā)協(xié)議，以大規(guī)模生產(chǎn)基于腺病毒的COVID-19候選疫苗AZD1222。牛津生物醫(yī)藥公司的多個辦公地點均坐落于英國牛津郡，擁有740多名員工。請點擊 www.oxfordbiomedica.co.uk了解更多信息。

關(guān)于囊性纖維化

• 囊性纖維化是一種由缺陷基因引起的遺傳性疾病。該基因控制鹽和水在細胞中的進出，從而導(dǎo)致肺部和消化系統(tǒng)被粘液堵塞，使呼吸和消化食物變得困難。
• 囊性纖維化影響全球約 70,000 人。在歐洲人群中，囊性纖維化的平均發(fā)病率預(yù)估在 1/3000 和 1/6000 之間。國家和地區(qū)之間在流行病學(xué)、發(fā)病率、可用療法和臨床結(jié)果方面存在較大差異。在英國、其他西歐國家以及北美以及加拿大和美國，由于早診斷以及護理和治療的不斷發(fā)展，一半的囊性纖維化患者有望活到 40 歲。
• 英國有超過 10,655 名囊性纖維化患者，而且病患人數(shù)逐年增加。
• 就區(qū)域而言，囊性纖維化患者人數(shù)如下：英格蘭 8,372人；蘇格蘭 868人；北愛爾蘭 421人；威爾士 409人。
• 2019年囊性纖維化死亡患者中，死亡年齡的中位數(shù)是31歲。
• 在英國，有 200 萬人存在該基因缺陷而不自知。如果兩個存在基因缺陷的人有了孩子，他們的孩子有四分之一的機會患上這種疾病，該疾病會慢慢破壞肺部和消化系統(tǒng)。
• 囊性纖維化患者通?？雌饋矸浅＝】?。但該疾病是一個終生的挑戰(zhàn)，涉及每天大量的藥物攝入、耗時的物理治療以及與其他患者的隔離。它給患者身邊的人帶來了巨大的負(fù)擔(dān)，而且病情隨時可能會升級而變得更嚴(yán)重。
• 由于早期診斷和護理及治療的不斷發(fā)展，目前一半的囊性纖維化患者有望活到40歲。

關(guān)于囊性纖維化信托

• 囊性纖維化信托是英國唯一一家致力于為囊性纖維化患者爭取更多生命機會的慈善機構(gòu)。
• 如需有關(guān)囊性纖維化任何相關(guān)的保密建議、支持和信息，包括財務(wù)支持方面的幫助，請撥打 (+44) 0300 373 1000 或 020 3795 2184 聯(lián)系囊性纖維化信托支持熱線。
• 只有通過我們的支持者的慷慨捐助，我們所做的工作才成為可能。 訪問 www.cysticfibrosis.org.uk 了解更多關(guān)于囊性纖維化、信托工作以及您如何幫助我們?yōu)榛颊郀幦「嗌鼨C會的相關(guān)信息。
• 編輯文本BEATCF 至70500，并給予5 英鎊至囊性纖維化信托，以支持我們?yōu)榛颊郀幦「嗟纳鼨C會。