12月13日，國家醫(yī)療保障局、人力資源和社會保障部正式發(fā)布了《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2023年)》。此輪醫(yī)保目錄更新，勃林格殷格翰罕見皮膚病和肺纖維化領(lǐng)域兩款創(chuàng)新靶向藥物榜上有名！

其中，圣利卓^?（佩索利單抗注射液）首次納入醫(yī)保目錄，用于治療成人泛發(fā)性膿皰型銀屑?。℅PP）發(fā)作。圣利卓^?是同類首個阻斷白介素-36受體 (IL-36R)激活的單克隆抗體，填補了GPP診療領(lǐng)域長久以來的臨床空白。

維加特^?（乙磺酸尼達(dá)尼布軟膠囊）第三個適應(yīng)癥具有進行性表型的慢性纖維化性間質(zhì)性肺疾病 (一般稱為PF-ILD，即進行性纖維化性間質(zhì)性肺疾病；或PPF，即進展性肺纖維化）被納入其中。這也意味著繼IPF（特發(fā)性肺纖維化）、SSc-ILD（系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾?。﹥蓚€適應(yīng)癥被納入醫(yī)保目錄后，目前維加特^?已獲批的三個適應(yīng)癥全部進入醫(yī)保目錄，將繼續(xù)惠及更廣泛的中國肺纖維化患者。

勃林格殷格翰大中華區(qū)人藥業(yè)務(wù)總經(jīng)理陳星蓉女士表示：“作為全球領(lǐng)先的生物制藥企業(yè)，勃林格殷格翰在致力于將更多創(chuàng)新藥物引入中國的同時，也通過多樣化的途徑提升藥物的可及性和可負(fù)擔(dān)性，讓患者‘用得上藥’更‘用得起藥’。我們倍感驕傲圣利卓^?在零時差獲批進入中國市場僅一年后又成功納入醫(yī)保目錄，而維加特^?目前已獲批的三個適應(yīng)癥全部納入醫(yī)保更是彰顯了政府對罕見病患者的關(guān)注和醫(yī)療公平性的進一步提升。再次感謝國家深化醫(yī)療保障制度改革的各項有力舉措，我們也將繼續(xù)以最大的誠意和努力配合目錄更新后續(xù)落地執(zhí)行工作，使更多患者從創(chuàng)新藥物和規(guī)范化診療中獲益?！?/span>

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圣利卓^?（佩索利單抗注射液）：首次納入醫(yī)保，同類首個阻斷白介素-36受體(IL-36R)激活的單克隆抗體

山東第一醫(yī)科大學(xué)附屬皮膚病醫(yī)院張福仁教授表示：“GPP作為一種罕見且嚴(yán)重的皮膚疾病，患者一直面臨著規(guī)范化診療體系尚不完善、缺乏針對性藥物的痛點，患者亟需一款能夠兼具快速控制皮膚癥狀和安全性的藥物。圣利卓^?上市近一年以來，其有效性和安全性已在臨床得到多次驗證。此次圣利卓^?被納入全國醫(yī)保目錄，將大幅提高患者對創(chuàng)新藥物的用藥可及性，實現(xiàn)我們致力于提高中國GPP患者生活質(zhì)量的長期目標(biāo)。”

蔻德罕見病中心創(chuàng)始人黃如方先生表示：“我們深刻了解到GPP患者群體所承受的身體痛苦和心理壓力。如今圣利卓^?被納入醫(yī)保目錄，極大得減輕了患者的經(jīng)濟負(fù)擔(dān)，提升了患者對于創(chuàng)新療法的可及性，這對于一個又一個飽受疾病折磨的家庭而言意義重大。此前，我們也在勃林格殷格翰的公益支持下，成立了國內(nèi)首個GPP患者關(guān)愛組織——‘銀杏罕見皮膚?。℅PP）關(guān)愛中心’，希望未來能繼續(xù)充分發(fā)揮GPP關(guān)愛中心的平臺力量，為GPP患者提供更加切實的幫助和支持?！?/span>

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維加特^?（乙磺酸尼達(dá)尼布軟膠囊）：具有進行性表型的慢性纖維化性間質(zhì)性肺疾病（一般稱為PF-ILD或PPF）適應(yīng)癥納入醫(yī)保目錄

中日醫(yī)院呼吸中心副主任代華平教授表示：“PPF是一種可危及患者生命的疾病，疾病負(fù)擔(dān)重，預(yù)后差，嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量。此前，醫(yī)保內(nèi)缺乏對癥治療藥物，無法針對肺纖維化發(fā)病機制進行治療。維加特^?是全球首個PPF臨床實踐指南推薦的使用藥物，此次PPF適應(yīng)癥納入國家醫(yī)保目錄，對于我們醫(yī)生和患者來說是個振奮人心的好消息，這意味著創(chuàng)新靶向藥物的可及性將進一步提高，切實減輕患者的經(jīng)濟負(fù)擔(dān)，也將極大推動PPF疾病的篩查、診斷、治療，幫助更多的患者進一步改善生活質(zhì)量?！?/span>

北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會（ICF）創(chuàng)始人、副理事長王奕鷗女士表示：“我們很高興，PPF患者有了更多治療選擇，藥物被納入國家醫(yī)保目錄，這意味著PPF患者更有可能接受長期規(guī)范的抗纖維化治療，增強他們長期疾病管理的信心。作為‘離病友最近的人’，我們也與勃林格殷格翰攜手，積極開展慢性纖維化性間質(zhì)性肺疾病診療與保障交流會及醫(yī)患交流會，旨在為患者提供更好的用藥保障和疾病管理建議。相信未來通過不斷的模式創(chuàng)新和生態(tài)圈共建，可以實現(xiàn)從新藥可及、用藥支付到患者關(guān)懷的多方合作與優(yōu)勢互補，共同助力每一位患者實現(xiàn)健康生活的美好愿景?！?/span>

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關(guān)于泛發(fā)性膿皰型銀屑病

GPP 是一種罕見的、異質(zhì)性的、可危及生命的嚴(yán)重皮膚病^[1],[2]，GPP的臨床表現(xiàn)為患者皮膚會廣泛爆發(fā)膿皰，并伴有痛感，同時可能伴發(fā)高熱等全身癥狀。治療不及時可能導(dǎo)致肝腎損害，也可因繼發(fā)感染、器官功能衰竭而危及生命^[3]。2023年9月，GPP已被納入《第二批罕見病目錄》，這也將進一步提升GPP規(guī)范化診療體系的建設(shè)。

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關(guān)于圣利卓^?

圣利卓^?（佩索利單抗注射液）是一款新型人源化選擇性IgG1單克隆抗體，可阻斷白介素-36受體 (IL-36R) 的激活。IL-36信號通路與GPP的發(fā)病機制密切相關(guān)，是導(dǎo)致皮膚炎癥、膿皰形成和異常組織重構(gòu)的主要細(xì)胞因子。圣利卓^?通過與IL-36受體結(jié)合，從而抑制GPP的炎癥信號通路，實現(xiàn)膿皰和皮損的快速清除^[4],[5],[6]。圣利卓^?用于治療GPP發(fā)作的適應(yīng)癥曾獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）突破性治療藥物認(rèn)定。圣利卓^?已于今年5月全球率先在華遞交了其新適應(yīng)癥上市申請，用于預(yù)防GPP發(fā)作?；?/span>其關(guān)鍵性EFFISAYIL?2臨床試驗優(yōu)越的研究結(jié)果和臨床價值4，CDE已授予圣利卓?該新增適應(yīng)癥突破性療法認(rèn)定。

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關(guān)于進展性肺纖維化（PPF）

間質(zhì)性肺疾病（ILD）是包含200多種可導(dǎo)致肺纖維化疾病的總稱。肺部組織的永久疤痕可致肺功能不可逆轉(zhuǎn)的減退，約18%-32%的ILD患者（IPF除外）可發(fā)展為PPF，該種疾病患病人數(shù)較少，患病率僅有2.2-28.0/100,000^[7]?；疾『髮?dǎo)致肺功能下降、呼吸功能惡化、進行性肺纖維化，降低患者生命質(zhì)量^[8]?；颊甙l(fā)生一次急性加重風(fēng)險的比例是無/緩慢進展ILD患者的2.7倍（19.7% vs. 7.2%），導(dǎo)致因急性加重的住院次數(shù)和醫(yī)療支出增加^[9]，經(jīng)濟負(fù)擔(dān)加重。。

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關(guān)于維加特^?

維加特^?是全球首個且唯一獲批用于治療具有進行性表型的慢性纖維化性間質(zhì)性肺疾病的原研藥品^[10]，顯著延緩患者用力肺活量（Forced vital capacity，F(xiàn)VC）年下降率達(dá)57%^[11]，安全性、耐受性良好2，其作用機制明確，并獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局突破性療法認(rèn)定?；颊哂盟幒?，與安慰劑組對比，顯著降低首次急性加重或死亡風(fēng)險達(dá)33%，顯著降低疾病進展或死亡風(fēng)險達(dá)34%^[12]。

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[1] Kharawala S, et al. The clinical, humanistic, and economic burden of generalized pustular psoriasis: a structured review. Exp Rev Clin Immunol. 2020;16(3):239-252.

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[3] Crowley JJ, et al. A brief guide to pustular psoriasis for primary care providers, Postgraduate Medicine. 2021;133(3):330-344.

[4] Bachelez H et al. Trial of Spesolimab for Generalized Pustular Psoriasis. NEJM. 2021;385:2431-40

[5] Crowley JJ, et al. A brief guide to pustular psoriasis for primary care providers, Postgraduate Medicine. 2021;133(3):330-344.

[6] Furue K, et al. Highlighting Interleukin-36 Signalling in Plaque Psoriasis and Pustular Psoriasis. Acta Derm Venereol. 2018;98:5–13.

[7] Olson A, Hartmann N, Patnaik P, et al. Adv Ther. 2021 Feb;38(2):854-867.

[8] Olson A, Hartmann N, Patnaik P, et al. Adv Ther. 2021 Feb;38(2):854-867

[9] Wuyts WA, Papiris S, Manali E, et al. Adv Ther. 2020 Jul;37(7):3246-3264.

[10] https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-group-progressive-interstitial-lung-diseases

[11] Marlies Wijsenbeek, et al. Curr Med Res Opin. 2019 Nov;35(11):2015-2024.

[12] Flaherty KR et al. Eur Resp J 2020;56:4578;