2021年9月30日，勃林格殷格翰-禮來(lái)聯(lián)合宣布已正式向中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心遞交其糖尿病聯(lián)盟旗下SGLT2抑制劑歐唐靜^?（通用名：恩格列凈片）用于射血分?jǐn)?shù)保留的心力衰竭成人患者新適應(yīng)癥的注冊(cè)申請(qǐng)。此前，恩格列凈在中國(guó)已獲批用于治療2型糖尿病。

? ? ? 心力衰竭是多種原因?qū)е滦呐K結(jié)構(gòu)和/或功能的異常改變，使心室收縮和/或舒張功能發(fā)生障礙，從而引起的一組復(fù)雜臨床綜合征，是常見(jiàn)且不可治愈的嚴(yán)重慢性疾病。據(jù)統(tǒng)計(jì)，心力衰竭影響全球超過(guò)6000萬(wàn)人^[i]，射血分?jǐn)?shù)保留的心力衰竭（HFpEF）患者約占其中的一半^{[ii][iii][iv]}。HFpEF患者多見(jiàn)于老年女性，且大多數(shù)伴有合并癥。^[v]由于其患病率高、預(yù)后差且迄今為止缺乏被臨床認(rèn)證的療法，HFpEF成為心血管醫(yī)學(xué)中重要的未滿(mǎn)足需求^[vi]。

? ? ? 歐唐靜^?用于射血分?jǐn)?shù)保留的心力衰竭成人患者適應(yīng)癥的注冊(cè)申請(qǐng)是基于EMPEROR-Preserved III期臨床試驗(yàn)，其結(jié)果顯示：恩格列凈在HFpEF 成人患者心血管死亡或因心力衰竭住院的復(fù)合主要終點(diǎn)方面顯示出相對(duì)風(fēng)險(xiǎn)降低 21%，這一結(jié)果令人矚目。同時(shí)，試驗(yàn)的關(guān)鍵次要終點(diǎn)分析表明，恩格列凈還可將首次和再次因心力衰竭住院的相對(duì)風(fēng)險(xiǎn)降低 27%，并顯著延緩腎功能下降。該臨床試驗(yàn)的完整結(jié)果已于今年8月在歐洲心臟病學(xué)會(huì)(ESC)大會(huì)上公布，并同步發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》。

? ? ? 禮來(lái)中國(guó)高級(jí)副總裁、藥物發(fā)展與醫(yī)學(xué)事務(wù)中心負(fù)責(zé)人王莉博士表示：“心力衰竭為各種心臟疾病的嚴(yán)重表現(xiàn)和終末階段，由此所引發(fā)的再住院率高達(dá)24.5%，確診后死亡率幾乎可以比肩常見(jiàn)的惡性腫瘤^[vii]，是最危險(xiǎn)的心血管疾病之一。迄今為止，射血分?jǐn)?shù)保留的心力衰竭通過(guò)傳統(tǒng)的方式很難被有效治療。歐唐靜^?針對(duì)該適應(yīng)癥的臨床研究結(jié)果為這種類(lèi)型的心力衰竭患者帶來(lái)了巨大希望，并將有望打破該疾病領(lǐng)域國(guó)內(nèi)無(wú)獲批療法的治療僵局！”

? ? ? 勃林格殷格翰全球副總裁、大中華區(qū)醫(yī)學(xué)和臨床研發(fā)負(fù)責(zé)人張維博士表示：“為中國(guó)患者盡早帶來(lái)創(chuàng)新、有效且安全的治療方案一直是我們努力的方向。很高興我們能與全球同步遞交恩格列凈用于射血分?jǐn)?shù)保留的心力衰竭成人患者適應(yīng)癥注冊(cè)申請(qǐng)，這意味著廣大中國(guó)心衰患者將有機(jī)會(huì)與全球患者同步享受到這一次突破性創(chuàng)新藥物帶來(lái)的獲益。我們期待著與相關(guān)部門(mén)緊密合作，共同推進(jìn)該適應(yīng)癥的獲批，為醫(yī)生和患者帶來(lái)全新的治療手段，填補(bǔ)這一巨大的臨床空白，減輕中國(guó)數(shù)百萬(wàn)射血分?jǐn)?shù)保留的心力衰竭患者及其家庭的疾病負(fù)擔(dān)?！?/p>

參考文獻(xiàn)：

[i] GBD 2016 Disease and Injury Incidence and Prevalence Collaborators. Lancet 2017;390:1211; 2.;

[ii] Gurwitz JH, Magid DJ, Smith DH, Goldberg RJ, McManus DD, Allen LA, Saczynski JS, Thorp ML, Hsu G, Sung SH, Go AS. Contemporary prevalence and correlates of incident heart failure with preserved ejection fraction. Am J Med. 2013 May;126(5):393-400.

[iii] China-HF

[iv] Shiba N, Nochioka K, Miura M, Kohno H, Shimokawa H; CHART-2 Investigators. Trend of westernization of etiology and clinical characteristics of heart failure patients in Japan--first report from the CHART-2 study. Circ J. 2011;75(4):823-33.

[v] REPRESENT-HF study. Data on file.

[vi] Shah SJ, Borlaug B, Kitzman D, et al. Research priorities for heart failure with preserved ejection fraction. Circulation. 2020;141:1001–26.

[vii] Ponikowski P, Anker S D, AlHabib K F, et al. Heart failure: preventing disease and death worldwide[J]. ESC Heart Failure, 2014, 1(1): 4-25.